小分子抑制劑中間體是一類具有生物活性的小分子化合物，包括各類酶抑制劑、轉錄因子抑制劑、代謝通路抑制劑、質子泵抑制劑等等。可提供20000+種小分子抑制劑，覆蓋了腫瘤、糖尿病、內分泌系統、神經系統、代謝等8個重點研究領域以及PI3K-AKT-mTOR、GPCR/GProtein、Apoptosis等二十多條熱門信號通路。
小分子抑制劑中間體正在改變許多血液惡性腫瘤的治療前景，其中的就是用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）的伊布替尼，和用于治療慢性髓系白血病（CML）的伊馬替尼。過去幾年間，小分子抑制劑也在治療AML方面取得了一定進展。在2017年8月到2018年11月間，FDA先后審批通過了5種小分子抑制劑用于治療新診斷的AML和復發/難治性（R/R）AML。這類藥物的臨床療效一般，但隨著臨床指南（如美國國家綜合癌癥網絡[NCCN]）推薦將其應用于超獲批范圍的適應癥治療中，該藥的使用率持續攀升。
傳統意義上可通過高強度化療和異基因造血干細胞移植治愈的惡性腫瘤，在復發/難治性疾病患者的預后較差的情況下，迫切需要一種療效優于標準治療的新型藥物。然而，Enasidenib、Ivosidenib和Venetoclax僅基于單臂試驗就已獲批上市，而它們相對于標準治療的療效優勢仍有待觀察。Glasdegib并未與常用的標準治療（如地西他濱和阿扎胞苷）進行比較，且其EFS數據也未公布。
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